一般人们都将脐带血与白血病的治疗挂钩，但是事实上，脐带血还能治疗其他一些疾病，例如先天性代谢性疾病。我们了解到，2017年11月时，您成功使用同胞间脐带血治疗一名患有黏多糖疾病的孩子。黏多糖是什么样的疾病？您能跟我们说当时的情况吗？（2017年11月，8岁小患者使用妹妹储存在山东库中的脐血进行移植）

黏多糖是遗传代谢病，是先天性基因性的缺陷，导致身体里缺一种酶，就好比一个生产流水线上面一个工人有问题了，然后流水线就流不下去，然后他的产品就堆积在那里，导致的结果就是这个小孩因为这个代谢产物堆积，产生了一系列的临床的全身性的表现。常见的病人一般面容有些特殊，因为骨骼方面有些异常，而且小孩比较矮，脊柱往往有后突；因为肝脾很肿大，肚子比较大；还会有一些神经系统的改变，所以这些孩子一般都有一些外观上的一眼看上去就能看得出的变化。主要的， 因为内脏器官这些产物的堆积，导致他心肺功能就不能完全像正常一样，所以有些病人基本上是十几二十岁就不行了。那么我们这个小孩儿确诊了这个病以后，实际上国际上大概在三十年前就有的做造血干细胞移植。移植了以后，这个酶就能长出来，这个流水线就会顺畅下去了。那么国际上除了干细胞移植， 还有一种酶替代治疗，他缺这个酶就补充这个酶，但是，在我们国内还没有这种治疗，另外这个酶的价钱也很高，并且要用终身，而移植是一劳永逸的，这个细胞长出来以后可以一辈子发挥正常的功能。

在此次的治疗中，为何选择脐带血作为治疗方案

那么这个小朋友比较幸运，因为她有一个同胞的兄弟出生的时候保存了一份脐血，两个人配型是一样的，所以她同胞的脐带血就可以供给她做干细胞移植的供体，也是比较理想的供体。那为什么取脐带血呢？因为国际上的研究显示，因为我们通常做移植都是一些血液上、肿瘤方面的问题。但是遗传代谢的酶的问题，国际上研究发现，脐带血当中产生的干细胞能发挥更大的酶的活性，酶的活性提高的越高移植后的效果越好。

目前患者恢复的怎么样？

目前来说，因为患者是2017年做的，到现在一年还不到，还不能说得很远，因为早期主要是应付处理移植后的并发症，使得这个孩子能够活下来，使得这个并发症都过去。一般来说，一年以后移植的并发症会慢慢的减少，排异药也可以停了，后期才是看这个病人的疗效到底怎么样的一个最佳时间，这个要长期的看疗效。我们有病人是十几年前做的，做完了以后十几年以后了，到底身体改变了多少，得要看长期的生活质量方面。但是从国际上三十年的经验来看，还是会对患者的疗效有明显的改善作用。